Polémica en EU por aprobación de la FDA de un fármaco sin completar los ensayos clínicos
Imagen ilustrativa. ALS Association
- Los expertos señalan que, al aprobarse el medicamento de manera exprés, la farmacéutica podría perder el interés en demostrar que funciona. El medicamento, de Amylyx Pharmaceuticals de Massachusetts, EU, es una combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol, aún se encuentra en etapa de investigación.
12HORAS / WASHINGTON D.C.-La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EU (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento Relyvrio diseñado para retrasar el progreso de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La también denominada ‘enfermedad de Lou Gehrig’, hasta ahora incurable, afecta las células nerviosas necesarias para las actividades motoras y provoca que, en promedio, la expectativa de vida de las personas diagnosticadas vaya de dos a cinco años, comunicó la Asociación para la investigación de la ELA, el pasado jueves.
Algunos expertos consideran que la FDA tomó una decisión controversial pues todavía no existen evidencias sólidas sobre su efectividad, informó el mismo día NBC News.
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El medicamento, de Amylyx Pharmaceuticals de Massachusetts, EU, que es una combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol, aún se encuentra en etapa de investigación, concretamente, en medio de un ensayo clínico de fase 3, que espera completarse entre 2023 y 2024.
En un ensayo clínico de fase 2 realizado con 137 pacientes con ELA, se encontró que las personas que habían tomado el medicamento prolongaron su vida 10 meses más que las que no lo habían hecho; mientras que se redujeron los riesgos de muerte, traqueotomía o ventilación asistida permanente y primera hospitalización, indicó la Asociación para la investigación de la ELA. Justamente en este estudio se basó la decisión de la FDA.
¿Qué es lo controversial?
Holly Fernández Lynch, profesora de ética médica en la Universidad de Pensilvania, EU, dijo a NBC News que, en general, la FDA requiere al menos dos ensayos clínicos bien controlados para demostrar que un fármaco es efectivo o un solo ensayo «altamente persuasivo desde el punto de vista estadístico«. A su criterio, la prueba de Amylyx, no cumplió con los estándares de la agencia.
Sin embargo, este año, en poco más de seis meses, la FDA convocó dos veces a su comité asesor para analizar la aprobación del medicamento ante una primera recomendación negativa. En una segunda sesión finalmente se aprobó, lo que constituye algo inusual para la entidad. No obstante, asesores científicos mostraron preocupación por las pocas evidencias experimentales sobre el retraso que realiza el fármaco en la progresión de la enfermedad.
Según Fernández Lynch, la aprobación este medicamento muestra la flexibilidad de la FDA al aprobar medicinas para enfermedades que resultan potencialmente mortales y tienen una «necesidad de tratamiento insatisfecha». La profesora entiende que esta situación puede resultar contraproducente pues, a partir de aquí, la farmacéutica podría no tener mucho interés en demostrar que el medicamento funciona.
Criterios a favor
Por su parte, los defensores dicen que, a pesar de todo, se debe permitir a los pacientes que lo prueben. «Necesitamos nuevos tratamientos lo más rápido posible si queremos convertir la ELA en una enfermedad tolerable y eventualmente curarla», dijo Larry Falivena, miembro de Asociación para la investigación de la ELA.
Durante la reunión del comité asesor de la FDA, los representantes de la compañía Amylyx acordaron retirar el fármaco del mercado si los resultados del ensayo clínico de fase 3 muestran que no es efectivo.
RT
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